АМЕРИКА ГО ОДОБРИ НАЈСКАПИОТ ЛЕК НА СВЕТОТ: Терапијата за хемофилија Б чини неколку милиони долари

Добивај вести на Viber

Во САД е одобрен најскапиот лек на светот, Федералната агенција за лекови одобри нов лек за ретка болест на згрутчување на крвта, кој чини 3,5 милиони долари.

Лекот се нарекува „Хемaгеникс“ и е генетска терапија за хемофилија Б, ретка болест која предизвикува намалување на згрутчувањето на крвта. Најсериозните симптоми вклучуваат спонтани и повторени епизоди на крварење, кои тешко се запираат.

Хемофилија Б обично е почеста кај мажите отколку кај жените. Проценките покажуваат дека речиси 8.000 мажи во САД моментално боледуваат од оваа болест – пренесува порталот „Science Alert“.

Главниот лек кој моментално се користи за лекување на хемофилија Б во САД им обезбедува на пациентите многу неопходен фактор на коагулација, но трошоците за неговиот животен третман се високи. Луѓето со тешки симптоми бараат рутински и скап режим на лекување, чија ефикасност може да ослабне со текот на времето.

Научниците проценуваат дека животната цена на секој пациент со умерена до тешка хемофилија Б е околу 21 до 23 милиони долари. Трошоците за лекување во Британија се поевтини отколку во САД или на друго место во Европа, но сепак чинат десетици милиони долари по пациент во текот на нивниот живот.

„Хемaгеникс“, пак, е интравенски производ за еднократна употреба кој се дава во една доза по пониска цена.

Производот се доставува во телото преку вектор базиран на вирус, кој е дизајниран да испорачува ДНК до целните клетки во црниот дроб. Тие генетски информации потоа се реплицираат од клетките, ширејќи ги „инструкциите“ за производство на протеин за коагулација познат како фактор девет. Две студии досега ја испитуваа ефикасноста и безбедноста на овој лек. Во една студија меѓу 54 актери со тешка или умерена хемофилија Б, научниците открија зголемени нивоа на фактор девет, што ја намали потребата за инаку достапни терапии за замена.

По примањето на генската терапија, стапката со која пациентите развиле неконтролирано крварење опаднала за повеќе од 50 проценти во споредба со основната стапка. Несаканите ефекти од земањето Хемaгеникс вклучуваат главоболки, симптоми слични на грип и зголемени ензими на црниот дроб.